ఇది ఒక వైద్య చికిత్స, ఇది లేని జన్యువులను చొప్పించడం, రోగి యొక్క జన్యు సమాచారాన్ని సవరించడం, జన్యు వ్యాధులను నివారించడం లేదా నయం చేయడం అనే లక్ష్యంతో, సరిగ్గా చేయవలసిన లేదా చేయకూడని ప్రోటీన్లను ఉత్పత్తి చేయదు.
ఇది జన్యు పదార్థాన్ని వ్యక్తి యొక్క కణాలు లేదా కణజాలాలకు బదిలీ చేయడం, కణాలు క్రొత్త పనితీరును నెరవేర్చడానికి లేదా ఇప్పటికే ఉన్న ఫంక్షన్‌లో మరమ్మత్తు లేదా జోక్యం చేసుకోవడం.
జన్యు చికిత్స అనేది జన్యు వ్యాధులకు ఎలా చికిత్స చేయాలో పరంగా medicine షధం కోసం ఒక ఆవిష్కరణను సూచిస్తుంది. ఇది ఉత్తమ ప్రత్యామ్నాయంగా సూచించబడింది, కానీ అదే సమయంలో ఇది గొప్ప సవాలుగా ఉంది, ఎందుకంటే ఇది చాలా క్లిష్టమైన సాంకేతికత.
దీని ప్రధాన ప్రయోజనం ఏమిటంటే, ఇది సమస్య యొక్క మూలాన్ని దాడి చేస్తుంది, ఇది లోపానికి కారణమయ్యే జన్యువు, దాని యొక్క సరైన సంస్కరణను బదిలీ చేయడం ద్వారా.
మరోవైపు, బదిలీ చేయబడిన జన్యు పదార్ధం ఆ కణాలు లేదా కణజాలాలకు సరిగ్గా దర్శకత్వం వహించటం, దాని పనితీరును అమలు చేయడానికి జన్యువు అవసరం లేదా ప్రవేశపెట్టిన జన్యువు ఆరోగ్యకరమైన వ్యక్తుల మాదిరిగానే నియంత్రించబడటం..
జన్యు చికిత్సను వర్తింపచేయడానికి మూడు వ్యూహాలు లేదా మార్గాలు ఉన్నాయి, అవి:
- ఎక్స్ వివో: రోగిలో మరమ్మతులు చేయవలసిన కణాల వెలికితీత ఉంటుంది. అవి ప్రయోగశాలలో మరమ్మతులు చేయబడతాయి మరియు తరువాత చికిత్స పొందుతున్న వ్యక్తి శరీరంలో తిరిగి అమర్చబడతాయి.
- సిటులో: మరమ్మతు జన్యువును లోపభూయిష్ట కణం లేదా కణజాలంలోకి నేరుగా ప్రవేశపెట్టడం ఉంటుంది.
- వివోలో: ఇది రోగికి దిద్దుబాటు జన్యువు యొక్క ప్రత్యక్ష పరిపాలనను కలిగి ఉంటుంది, తద్వారా ఇది చికిత్స చేయవలసిన దశకు చేరుకుంటుంది.
జన్యు చికిత్స చేయటానికి, ఒక వెక్టర్ అవసరం, ఇది జన్యువును కణాలలోకి తీసుకువెళ్ళే వాహనం. ఇది వైరల్ లేదా వైరల్ కానిది కావచ్చు.
వైరల్ వెక్టర్స్: రెట్రోవైరస్, అడెనోవైరస్, అడెనో-అనుబంధ వైరస్ మరియు హెర్పెస్వైరస్. నాన్-వైరల్స్: కణ బాంబు పేలుడు, DNA లేదా RNA యొక్క ప్రత్యక్ష ఇంజెక్షన్ మరియు లక్ష్య కణజాలం లేదా కణం యొక్క గ్రాహకాలచే గుర్తించబడే అణువుల పరిచయం (చికిత్సను స్వీకరించడం).
మానవులకు ఒక జన్యువు బదిలీ మొదటి ప్రయత్నం 1970 లో చేశారు కారణంగా నేను జన్యు arginase కాలేయంలో ఒక మ్యుటేషన్ ఒక అలైంగిక క్రోమోజోమ్ సంబంధిత అంతర్గత వ్యాధి hyperargininemia, కోసం. బాధిత పిల్లలలో తీవ్రమైన నాడీ అసాధారణతలు ఈ వ్యాధికి కారణం. కుందేళ్ళలో మొటిమలను ఉత్పత్తి చేసే "షాప్ పాపిల్లోమా" అనే వైరస్ తో ఇంజెక్ట్ చేయబడిన ఇద్దరు పిల్లలను అర్జినేస్ I యొక్క మూలంగా పరిగణించిన విషయం తెలిసిందే. అయినప్పటికీ, అవి ఎప్పుడూ ప్రచురించబడనందున ఫలితాలు తెలియవు. బీటా-తలసేమియా వ్యాధికి 1980 లో ఇటలీ మరియు ఇజ్రాయెల్‌లో మరో పరీక్ష జరిగింది, కాని ఫలితాలు కూడా ప్రచురించబడలేదు.
1988 లో, మొదటి జన్యు బదిలీ ప్రోటోకాల్ ఆమోదించబడింది, దాని ఫలితాలు ప్రచురించబడ్డాయి. ADA (అడెనోసిన్ డీమినేస్) లోపంతో బాధపడుతున్న ఇద్దరు బాలికలతో ఈ అధికారిక ప్రోటోకాల్ జరిగింది. ADA జన్యువును ఎక్స్ వివోను పెరిఫెరల్ బ్లడ్ లింఫోసైట్స్‌లో చేర్చారు మరియు బాలికలు మెరుగుపడినప్పటికీ, నిజమైన చికిత్సా ప్రభావం ఏమిటో ఖచ్చితంగా నిర్ణయించలేము.
నేడు, క్యాన్సర్ చికిత్సలో విస్తృతంగా ఉపయోగించబడుతున్న జన్యు చికిత్సలో పురోగతి ఉన్నప్పటికీ, మెరుగుపరచడానికి చాలా ఉంది మరియు ఇది ఒక ప్రయోగాత్మక సాంకేతికతగా మిగిలిపోయింది.
